Un grupo de científicos británicos acaba de realizar la primera operación ocular que empleó terapia genética para intentar curar un desorden visual grave.
Los expertos del Hospital de Ojos Moorfields y el Colegio Universitario de Londres (UCL, según sus siglas en inglés), ambos de Inglaterra, operaron a Robert Johnson, un joven británico nacido con un desorden de la vista que aumenta con la edad -amaurosis congénita de Leber, un tipo de ceguera infantil hereditaria provocada por un único gen defectuoso- y seguirán con un pequeño grupo de 12 adultos jóvenes.
La condición impide que la retina detecte la luz adecuadamente, lo que causa un deterioro progresivo y graves problemas de visión. En la actualidad no existe un tratamiento efectivo. Aunque frecuentemente el ojo afectado por esta condición conserva células que detectan la luz, en el caso de Johnson éstas están dañadas e impiden que vea correctamente.
El nuevo procedimiento experimental consiste en la inserción de copias normales del gen defectuoso RPE65 en las células de la retina -la capa celular sensible a la luz que se encuentra en la parte posterior del ojo- empleando un virus inofensivo o vector.
Resultados
- Los médicos británicos están trabajando junto a la firma biotecnológica con sede en Seattle, Washington, Targeted Genetics Corp., que fabrica el vector utilizado en el ensayo en Fase II.
- Pasarán meses antes de que pueda evaluarse adecuadamente el éxito del procedimiento, pero los doctores dijeron que no se presentaron complicaciones hasta el momento.
- La prueba en seres humanos llegó después de 15 años de experimentación en laboratorio y con animales, incluidos tests que devolvieron la visión a perros.
- El Departamento de Salud británico financió con dos millones de dólares el ensayo clínico y expresó que la investigación pionera destaca la posición líder del país en lo que respecta a terapia genética en Europa.
Los expertos del Hospital de Ojos Moorfields y el Colegio Universitario de Londres (UCL, según sus siglas en inglés), ambos de Inglaterra, operaron a Robert Johnson, un joven británico nacido con un desorden de la vista que aumenta con la edad -amaurosis congénita de Leber, un tipo de ceguera infantil hereditaria provocada por un único gen defectuoso- y seguirán con un pequeño grupo de 12 adultos jóvenes.
La condición impide que la retina detecte la luz adecuadamente, lo que causa un deterioro progresivo y graves problemas de visión. En la actualidad no existe un tratamiento efectivo. Aunque frecuentemente el ojo afectado por esta condición conserva células que detectan la luz, en el caso de Johnson éstas están dañadas e impiden que vea correctamente.
El nuevo procedimiento experimental consiste en la inserción de copias normales del gen defectuoso RPE65 en las células de la retina -la capa celular sensible a la luz que se encuentra en la parte posterior del ojo- empleando un virus inofensivo o vector.
Resultados
- Los médicos británicos están trabajando junto a la firma biotecnológica con sede en Seattle, Washington, Targeted Genetics Corp., que fabrica el vector utilizado en el ensayo en Fase II.
- Pasarán meses antes de que pueda evaluarse adecuadamente el éxito del procedimiento, pero los doctores dijeron que no se presentaron complicaciones hasta el momento.
- La prueba en seres humanos llegó después de 15 años de experimentación en laboratorio y con animales, incluidos tests que devolvieron la visión a perros.
- El Departamento de Salud británico financió con dos millones de dólares el ensayo clínico y expresó que la investigación pionera destaca la posición líder del país en lo que respecta a terapia genética en Europa.
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